一種新的根據需要且細胞自主的基因治療策略可阻止小鼠的癲癇發作(Credit: KATERYNA KON/SCIENCE PHOTO LIBRARY/Getty Images)
（神秘的地球uux.cn）據EurekAlert!：研究人員報告，一種可根據需要表達的能抑製神經元活動的基因為減少小鼠的自發性癲癇發作提供了一種的方法。
在一項新的研究中，Yichen Qiu和同事推出了一種治療腦回路疾病的閉環基因療法，在腦回路疾病（包括癲癇）中，隻有一個神經元亞群呈病態性過度活躍。自發性和間歇性驚厥是神經發育和神經精神障礙（如癲癇）的特征。盡管這些發作可以通過使用抗癲癇藥物而減少，但近三分之一的癲癇患者對這些治療沒有反應。另一些人雖然最初反應良好，但他們後來會產生耐藥性。在藥物解決方案之外，一些基因治療策略已經顯示出希望。然而，這些方法往往會不分青紅皂白地針對特定腦區中的所有神經元，而不是那些與觸發癲癇發作有關的有問題的特定腦回路。
為了解決這個問題，Qui等人開發了一種基因治療策略，它可以自行選擇病理性過度反應的神經元，並在某個閉環反饋係統中下調其興奮性。這種方法所用的是Fos基因，Fos的表達可由神經元活動（包括癲癇）上調以控製Kcna1基因，後者可編碼一種抑製性基因而使神經元活動平靜下來。Qiu等人使用編碼Fos啟動子和Kcna1的腺相關病毒載體來轉染某種癲癇小鼠模型中的神經元。在強烈的神經元活動期間，Fos s促進了Kcna1的表達，但該表達的增加僅出現於過度活躍的神經元中，且僅在這些神經元顯得異常活躍時。據這些發現披露，這些細胞中的神經元興奮性會受到癲癇相關的活動抑製，因此，它提供了一種不會幹擾正常行為的持久性抗癲癇效果。
Kevin Staley在一篇相關的《視角》中更詳細地討論了這種新的治療方法。

(责任编辑：孫培恩)